바르셀로나, 스페인--(뉴스와이어)--희귀 신경계 질환에 중점을 두고 있는 국제적인 비콥(B Corp) 제약사인 페레르(Ferrer)와 임상 단계의 바이오테크 기업인 프릴레니아 테라퓨틱스(Prilenia Therapeutics B.V.)가 전략적 공동 개발 및 라이선스 계약 체결을 발표했다. 이 계약을 통해 페레르는 유럽, 중동, 북아프리카, 남아프리카, 중남미, 독립국가연합 지역 등지에서 ‘프리도피딘(Pridopidine)’의 개발, 제조 및 상용화 권리를 획득했다.

프리도피딘은 강력하고 매우 선택적인 경구 투여 시그마-1 수용체 작용제이다. 이는 신경 퇴행성 질환에서 자주 손상되는 주요 신경 보호 메커니즘을 조절하도록 설계된 물질이며, 헌팅턴병(Huntington’s Disease, HD) 치료의 유망한 후보 물질이기도 하다. 헌팅턴병은 미충족 의료 수요가 높은 희귀 유전성 신경 퇴행성 질환이다[1]. 이 물질은 1700명 이상을 대상으로 연구되었으며, 이전 임상 연구를 통해 최대 7년간 장기 안전성 데이터가 확보되어 있다[2]. 이러한 임상시험 연구에서 프리도피딘은 치료 용량에서 위약과 유사한 안전성 및 내약성 프로파일이 관찰되었다는 결과가 나왔다[2].

현재 프리도피딘은 유럽의약품청(EMA)에서 심사 중이며, HD 치료를 위한 시판 허가 신청서 제출이 승인되었다. 인체 사용 의약품 위원회(Committee for Medicinal Products for Human Use)의 의견은 2025년 하반기에 나올 것으로 예상된다.

계약 조건에는 선불금과 여러 규제, 개발, 상업 및 판매 마일스톤에 따른 지급금이 포함되어 있다. 또한 프릴레니아는 프리도피딘의 순매출에 대해 단계적으로 두 자릿수 로열티도 수령할 예정이다.

페레르의 최고경영자인 마리오 로비로사(Mario Rovirosa)는 “이번 프릴레니아와의 계약으로 사회 정의를 위해 싸우는 데 사업을 사용한다는 회사의 목적을 계속 실현하는 동시에 미충족 의료 수요가 높은 질병에 파이프라인 개발을 집중할 수 있게 되었다”고 말했다. 이어 그는 “양사의 강점과 역량이 결합되어 소외된 환경으로 고통받는 환자들의 미래를 밝혀줄 것”이라고 덧붙였다.

프릴레니아의 최고경영자인 마이클 R. 헤이든(Michael R. Hayden) 박사는 “페레르와 협력하여 전 세계 신경 퇴행성 질환 환자들에게 혁신적인 치료법을 제공한다는 공동의 미션을 진전시키게 되어 자랑스럽다”고 말했다. 또한 그는 “페레르는 희귀 질환을 위한 혁신적인 제품에 특히 주력하며 유럽과 주요 국제 시장에서 이미 상당한 입지를 확보하고 있다”며 “양사의 고유한 강점과 이러한 환자 커뮤니티에 대한 공동의 노력을 결합하는 이번 파트너십을 통해 새로운 치료 옵션을 기다리는 수천 명의 환자들에게 프리도피딘의 공급을 가속화하고 향후 추가 적응증을 통해 영향력을 확대할 수 있는 잠재력이 있다고 믿는다”고 전했다.

페레르의 최고 과학 및 사업 개발 책임자인 오스카 페레즈(Oscar Pérez)는 “이 분자에 대한 권리를 확보하는 것은 신경 퇴행 분야의 연구 전략에 있어 중추적인 단계를 나타낸다”고 말했다. 그는 이어 “프리도피딘의 작용 메커니즘을 감안하여 다양한 적응증에 걸쳐 프리도피딘의 잠재적 활용을 모색하는 일에 전념하고 있다”고 덧붙였다.

참조:

[1] 나이아 L(Naia L), 리 P(Ly P), 모타 SI(Mota SI), 로페스 C(Lopes C), 마랑가 C(Maranga C), 코엘류 P(Coelho P), 게르쇼니 에멕 N(Gershoni-Emek N), 안카크로나 M(Ankarcrona M), 게바 M(Geva M), 헤이든 MR(Hayden MR), 레고 AC(Rego AC). ‘시그마-1 수용체는 헌팅턴병 모델에서 미토콘드리아 기능의 프리도피딘 구조를 매개한다(The Sigma-1 Receptor Mediates Pridopidine Rescue of Mitochondrial Function in Huntington Disease Models)’, 신경치료학 저널(Neurotherapeutics). 2021 Apr;18(2):1017-1038. doi: 10.1007/s13311-021-01022-9. Epub 2021 Apr 1. PMID: 33797036; PMCID: PMC8423985.

[2] 골드버그 YP(Goldberg YP), 나본-페리 L(Navon-Perry L), 크루즈-헤란츠 A(Cruz-Herranz A), 첸 K(Chen K), 헤커-바스 G(Hecker-Barth G), 슈피겔 K(Spiegel K), 코헨 Y(Cohen Y), 니담머 M(Niethammer M), 탄 AM(Tan AM), 슈링 H(Schuring H), 게바 M(Geva M), 헤이든 MR(Hayden MR). ‘헌팅턴병 치료를 위한 새로운 시그마-1 수용체 작용제인 프리도피딘의 안전성 프로파일(The Safety Profile of Pridopidine, a Novel Sigma-1 Receptor Agonist for the Treatment of Huntington’s Disease)’. CNS Drugs. 2025 May;39(5):485-498. 도이: 10.1007/s40263-025-01171-x. Epub 2025 Mar 7. PMID: 40055280; PMCID: PMC11982116.

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