캠브리지, 메사추세츠--(뉴스와이어)--심각한 간 질환 환자를 위한 고도로 표적화된 치료제를 개발하는 선도적인 임상 단계 바이오 제약회사 GSK plc(이하 ‘GSK’)(런던증권거래소/뉴욕증권거래소: GSK)와 보스턴 파마슈티컬스(Boston Pharmaceuticals)는 GSK가 보스턴 파마슈티컬스의 주요 자산인 에피모스페르민 알파(efimosfermin alfa)를 인수하는 계약을 체결했다고 발표했다. 에피모스페르민은 지방성 간 질환(steatotic liver disease, SLD)의 치료 및 진행을 예방하기 위한 임상 3상 준비 단계의 잠재적 동급 최고(best-in-class) 임상시험용 전문 의약품 후보물질이다. 계약에 따라 GSK는 12억달러를 선지급하고, 성공 기반 마일스톤으로 총 8억달러를 추가 지급할 가능성이 있다.

에피모스페르민은 간경변을 포함한 대사 기능 장애 관련 지방간염(MASH) 치료제로 현재 개발 중이며, 향후 알코올성 간 질환(ALD) 치료제로도 개발 예정인 월 1회 투여 방식의 새로운 섬유아세포 성장인자 21(FGF21) 유사체 치료제이다. MASH와 ALD는 모두 SLD의 한 형태이다. 에피모스페르민의 직접적인 항섬유화 작용 기전과 인간 유전학 및 질병 표현형 연구를 통해 얻은 GSK의 데이터 기반 통찰력을 고려할 때, 에피모스페르민은 SLD의 더 진행된 단계를 치료할 수 있는 잠재력이 있으며, 다른 하위집단의 SLD 환자를 위해 개발 중인 siRNA 치료제 GSK'990과 병용할 기회도 존재한다.

에피모스페르민 인수는 면역 체계 관련 과학에 중점을 두는 GSK의 R&D 전략과 매우 부합하며, 섬유증과 자가 염증에 대한 깊은 이해를 바탕으로 질병 진행을 중단시키고 역전시키는 정밀 중재법을 개발하려는 회사의 의지를 보여주는 추가적인 증거이다.

SLD는 전 세계 인구의 약 5%에 영향을 미치는 미충족 의료 수요가 상당히 큰 분야로, 환자들을 위한 치료 옵션이 제한적이다.[1] MASH 및 ALD를 포함한 SLD는 간 내 지방 축적(지방증)과 관련 염증 및 섬유화가 특징이다. ALD는 전 세계 2600만 명의 환자에게 영향을 미치며, MASH와 함께 미국에서 간 이식의 주요 원인이 되어 의료 자원 활용에 상당한 부담과 비용을 초래한다.[1,3] 말기 간 질환에는 불균형적인 상당한 비용이 발생한다. 중등도부터 진행된 섬유화(moderate-to-advanced fibrosis)를 줄여 간경변, 간암, 입원 및 이식으로 진행되는 것을 예방하는 중재를 통해 향후 20년간 미국 의료 시스템에 400억~1000억달러를 절감할 수 있을 것으로 추산된다.[4]

생검으로 확인된 ‘중등도부터 진행된(F2 또는 F3) MASH’ 환자를 대상으로 월 1회 피하 투여의 효능과 안전성을 평가하도록 설계된 에피모스페르민 2상 임상시험의 최근 데이터에 따르면, 에피모스페르민이 간 섬유화를 신속하고 유의하게 역전시키고 진행을 중단시켰으며, 관리 가능한 내약성 프로파일을 부인 것으로 나타났다. 이러한 데이터는 다른 치료 접근법 및 배경적 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 치료와 무관하게 기대되는 이점과 비교할 때, 잠재적으로 더 큰 섬유화 개선 효과를 시사한다. 또한 에피모스페르민이 제공할 수 있는 중성지방 감소와 혈당 조절 개선 효과는 심대사성 동반 질환을 자주 겪는 MASH 환자에게 중요한 고려 사항이다. 낮은 면역원성 및 연장된 반감기를 포함한 에피모스페르민의 고유한 특성 덕분에 월 1회 투약 요법이 가능해 환자 편의성을 개선할 잠재력도 제공한다. 임상시험의 전체 데이터는 2024년 11월 미국간학회(American Association for the Study of Liver Diseases, AASLD) 회의에서 발표되었다.[5]

GSK의 최고과학책임자 토니 우드(Tony Wood)는 “FGF21 계열은 간경변 역전에 대한 최초 질환 증거를 포함하여 MASH에서 가장 흥미로운 데이터를 일부 보여주었으며, 에피모스페르민은 월 1회 투여와 양호한 내약성 프로파일로 새로운 표준 치료를 정의할 수 있는 잠재력을 지닌다”며 “에피모스페르민은 간질환 파이프라인을 크게 확장하고, 2029년 첫 출시가 예상되는 동급 최고 신약 후보 개발 기회를 제공할 것으로 기대한다”고 말했다. 그는 이어 “이 약물은 ALD와 MASH를 위해 개발 중인 GSK'990을 보완하여 GSK가 환자 결과 개선을 위해 단독 요법과 잠재적 병용 요법을 모두 개발할 수 있는 선택지를 제공한다”고 덧붙였다.

보스턴 파마슈티컬스 이사회 의장인 엘리아스 제르후니(Elias Zerhouni) 박사는 “본인이 잘 알고 존경하는 GSK와 오늘 계약을 체결하게 되어 매우 자랑스러우며, 소피 코노프스키가 이끄는 보스턴 파마슈티컬스 팀의 뛰어난 업적도 자랑스럽다”며 “특히, 베르타렐리(Bertarelli) 가문의 첨단 과학 및 생명공학 벤처에 대한 인상적이고 지속적이며 장기적인 전략적 노력이 없었다면 에피모스페르민 알파를 해당 치료 분야에서 동급 최고 신약 후보로 개발할 수 없었을 것이라는 점을 주목해야 한다”고 강조했다. 그는 이어 “글로벌 리더인 GSK가 전 세계적으로 증가하는 공중 보건 문제와 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 에피모스페르민의 잠재력을 인정한 것을 기쁘게 생각한다”며 “에피모스페르민 알파가 SLD 환자를 위한 동급 최고 치료제가 되기 위한 여정을 함께 이어가기를 기대한다”고 밝혔다.

보스턴 파마슈티컬스 최고경영자 약학박사 소피 코노프스키(Sophie Kornowski) 는 “오늘은 간 질환에서 입증된 전문성과 환자에 대한 헌신을 공유하는 글로벌 기업인 GSK와 함께 새로운 장을 여는 날로, 보스턴 파마큐티컬스와 에피모스페르민 알파에 있어 매우 뜻 깊은 순간”이라고 말했다. 그녀는 이어 “우리의 성과는 절박한 마음으로 에피모스페르민을 개발하는 사명에 집중한 보스턴 파마슈티컬스의 헌신적인 팀 덕분에 가능했다”며 “특히 지난 몇 년 동안 변함없는 지원과 전문성을 발휘해 준 에르네스토 베르타렐리(Ernesto Bertarelli)에게 감사드린다”고 덧붙였다.

에피모스페르민을 추가함으로써 섬유성 간 질환의 바이러스성(만성 B형 간염) 및 지방성(SLD) 원인 질환을 모두 해결하기 위한 GSK의 간질환(hepatology) 전문의약품 파이프라인이 더욱 강화되었다.

재정적 조건

계약 조건에 따라 GSK는 보스턴 파마슈티컬스의 자회사인 BP 에셋 IX(BP Asset IX, Inc.)을 인수하여 에피모스페르민에 대한 접근권을 확보하게 된다. GSK는 선급금 12억달러와 성공 기반 마일스톤 최대 8억달러를 포함하여 총 20억달러의 현금 대가를 지불하기로 약정했다. 또한 GSK는 성공 기반 마일스톤 지급금과 노바티스 파마(Novartis Pharma AG)에 지급해야 하는 에피모스페르민 관련 단계별 로열티도 부담한다.

GSK는 이번 거래를 사업 결합으로 회계 처리할 예정이다. 이 거래는 미국 하트-스콧-로디노법(Hart-Scott-Rodino Act)에 따른 해당 규제 기관의 허가를 포함한 관례적인 조건의 적용을 받는다.

GSK의 재무 자문은 에버코어 파트너스 인터내셔널(Evercore Partners International LLP)이, 법률 자문은 클리어리 고틀립 스틴 앤 해밀턴(Cleary Gottlieb Steen & Hamilton LLP)가 맡고 있다.

보스턴 파마슈티컬스의 재무 자문은 센터뷰 파트너스(Centerview Partners LLC)가, 법률 자문은 설리반 앤 크롬웰(Sullivan & Cromwell LLP)이 담당하고 있다.

에피모스페르민 알파 소개

에피모스페르민(Efimosfermin)은 MASH 환자의 간 지방 감소, 간 염증 개선, 간 섬유화 역전을 목표로 주요 대사 경로를 조절하도록 설계된 임상시험용 월 1회 투여 피하 주사제 형태의 지속형 FGF21 변이체(long-acting variant of FGF21)이다. 에피모스페르민은 현재 간경변을 포함한 중등도에서 진행된(moderate to advanced) 섬유증에 대한 임상시험을 진행 중이며 전 세계 어디에서도 처방용으로 승인되지 않았다.

보스턴 파마슈티컬스 소개

보스턴 파마슈티컬스(Boston Pharmaceuticals)는 임상 단계의 바이오 제약 회사로, 경험이 풍부하고 헌신적인 의약품 개발팀을 통해 심각한 간 질환의 중요한 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 고도로 차별화된 치료법 포트폴리오를 발전시키고 있다. 보스턴 파마슈티컬스는 베르타렐리(Bertarelli) 가문 관련 펀드 및 투자를 통합 관리하는 민간 기업가형 투자 회사 B-플렉션(B-Flexion)의 포트폴리오 기업으로, 숙련된 자본과 협력하여 여러 세대에 걸쳐 뛰어난 가치를 제공하는 동시에 사회에 긍정적으로 기여한다는 공동 목표를 추구한다.

GSK 소개

GSK는 함께 질병을 극복하기 위해 과학, 기술, 인재를 결합하는 목적을 가진 글로벌 바이오 제약 회사이다. 웹 사이트: gsk.com

미래예측진술에 관한 주의 사항

본 보도자료에서 언급된 내용을 포함하여 GSK가 작성한 모든 미래예측진술 또는 전망은 실제 결과가 예상과 실질적으로 달라지게 만들 수 있는 위험과 불확실성에 영향을 받는다는 점을 GSK는 투자자에게 경고한다. 이러한 요인에는 2024년 GSK 연례 보고서(20-F 양식)의 ‘위험 요인’ 섹션과 2025년 GSK의 1분기 실적에 설명된 요인이 포함되지만 이에 국한되지 않는다.

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참고 문헌

[1] 2017년 글로벌 질병 부담 연구(Global Burden of Disease Study 2017), 간경변 협력단(Cirrhosis collaborators). 2020

[2] Allen et al. Postgraduate Medicine. 2024, Vol 136, No. 3, 229-245.

[3] Younossi et al. Hepatol Commun. 2023 Dec 22;8(1):e0352

[4] Wallace, Carolyn et al. Journal of Hepatology, Volume 0, Issue 0

[5] Hepatology (2004) 최신 속보 초록 보충 자료(Late-Breaking Abstract Supplement) p28-30 TLM2024LBA_20241115A.pdf

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