오사카, 일본/케임브리지, 매사추세츠--(뉴스와이어)--다케다(Takeda)(도쿄증권거래소: 4502/뉴욕증권거래소: TAK)는 오늘, 뉴잉글랜드 의학저널(New England Journal of Medicine)이 1형 기면증(NT1) 환자 대상 오베포렉스턴(TAK-861)의 임상 2b상 시험 데이터를 게재했다고 발표했다. 오베포렉스턴은 NT1을 유발하는 근본적인 오렉신(orexin) 결핍을 해결하기 위해 오렉신 신호를 회복하도록 설계된 임상시험 경구용 오렉신 수용체 2(OX2R) 선택적 작용제이다. 연구 결과에 따르면 8주간의 치료 기간 동안 위약과 비교해 모든 시험 용량에서 주간과다졸음(excessive daytime sleepiness, EDS)의 객관적 및 주관적 측정치가 유의하게 개선되고, 탈력발작(cataplexy) 발생 횟수가 감소했으며, 질병 중증도 및 삶의 질이 임상적으로 의미 있게 개선된 것으로 나타났다.

NT1은 오렉신 생성 뉴런의 상당한 손실로 인해 발생하는 심각한 만성 신경 질환으로, 오렉신 수치가 낮아져 EDS, 탈력발작(갑작스러운 근긴장성 상실), 인지 증상, 야간 수면 장애, 잠들거나 깨어날 때 발생하는 환각, 수면 마비 등을 유발한다. 이러한 쇠약 증상은 개인의 삶의 질을 현저히 저하시키고, 업무 수행, 학업 성취도, 대인 관계에 심각한 영향을 미칠 수 있다. 현재 표준 치료법에는 다양한 증상을 관리하기 위한 다약제 처방이 포함되어 있지만, 이러한 약물 중 NT1을 유발하는 근본적인 오렉신 결핍을 직접적으로 표적으로 하는 약물은 없다.

프랑스 몽펠리에 기 드 쇼리악 병원(Gui de Chauliac Hospital) 신경과 수면-각성 장애 센터(Sleep-Wake Disorders Center) 책임 연구자인 의학박사 이브 도비예(Yves Dauvilliers, M.D.)는 “1형 기면증은 24시간 내내 나타나는 질환으로, 건강하고 생산적인 삶을 영위하는 것을 매우 어렵게 만든다”며 “오베포렉스턴은 NT1의 근본적인 병태 생리를 해결하기 위해 설계된 선도적인 임상시험용 오렉신 수용체 2 작용제”라고 평가했다. 그는 이어 “다케다의 임상 2b상 시험으로 뒷받침되는 데이터는 NT1 환자에게 영향을 미치는 모든 증상에 걸쳐 임상적으로 의미 있는 개선 효과를 입증했다”고 덧붙였다.

다케다의 신경과학 치료 부문 총괄 겸 글로벌 개발 책임자인 의학박사, 이학석사, 의학사, 외과학사, 영국왕립내과의사회 회원 사라 셰이크(Sarah Sheikh, M.D., M.Sc., B.M., B.Ch., MRCP)는 “1형 기면증 환자들에게 출근이나 등교, 운전, 운동, 가족 및 친구들과의 사교 등 일상 활동을 관리하는 일은 힘겨운 과제가 될 수 있다”며 “우리의 임상 2b상 결과는 오렉신 신호를 회복시키면 1형 기면증 환자들이 건강한 사람처럼 정상에 가까운 각성 범위를 달성하는 동시에, 이 질환의 광범위한 스펙트럼에 긍정적인 영향을 미칠 잠재력이 있음을 시사한다”고 설명했다. 그녀는 이어 “이 치료제는 기면증 환자의 각성 상태를 개선하는 데 도움이 될 수 있다”며 “우리는 오베포렉스턴이 1형 기면증 환자를 위한 혁신적인 최초의 치료 옵션이 될 수 있는 잠재력을 더 연구하기 위해 부단히 노력하고 있다”고 덧붙였다.

TAK-861-2001 NT1 임상 2b상 시험

TAK-861-2001 임상 2b상 시험에는 전 세계에서 NT1을 겪는 18~70세 성인 112명이 등록했다. 참가자들은 8주 동안 네 가지 투여군(1일 2회 0.5/0.5mg, 2/2mg, 2/5mg 또는 1일 1회 7mg) 또는 위약 중 하나에 동일하게 무작위로 배정됐다. 연구의 1차 및 2차 평가 변수는 주관적 및 객관적 각성 상태 및 주간 졸림, 탈력발작률 및 안전성을 측정해 위약과 비교한 오베포렉스턴의 영향을 평가했다.

2b상 임상시험 결과:

· 1차 평가 변수는 각성 상태의 주요 척도인 각성 유지 테스트(Maintenance of Wakefulness Test, MWT)에서 평균 수면 지연 시간이 크게 증가했으며, 모든 용량에서 위약 대비 개선된 결과가 나타났고(모든 비교에서 조정된 p ≤0.001) 8주 동안 지속됐다. MWT의 평균 수면 지연 시간은 건강한 사람의 정상 수치와 일치하는 값에 도달했다.

· 주요 2차 평가 변수는 위약과 비교해 모든 용량에서 EDS의 척도인 엡워스 졸음 척도(Epworth Sleepiness Scale, ESS) 점수와 주간 탈력발작률(Weekly Cataplexy Rate, WCR)이 유의하게 감소했으며 8주 동안 지속되는 것으로 나타났다.

· 기면증 증상의 심각성, 빈도 및 영향을 평가하는 데 사용되는 자가 평가 척도인 임상시험용 기면증 중증도 척도(Narcolepsy Severity Scale for Clinical Trials, NSS-CT)와 삶의 질을 평가하는 데 사용되는 36개 항목 단문 형식(SF-36)이 탐색적 평가지표로 사용됐다. NSS-CT 영역 점수는 대부분의 영역(주간과다졸음, 탈력발작, 최면 환각, 수면 마비)에서 현저한 개선을 보였으며, SF-36 설문지로 평가한 삶의 질은 모든 오베포렉스턴 투여군에서 위약에 비해 임상적으로 유의한 개선이 관찰됐다.

· 가장 흔하게 보고된 치료 관련 이상반응(TEAE)은 불면증(43%), 요절박 증가(30%), 빈뇨(29%)였다. 대부분의 TEAE는 경증에서 중등도의 강도를 보였으며, 대부분 치료 후 1~2일 이내에 시작됐고, 일시적이었다. 간독성이나 시각 장애 사례는 보고되지 않았다.

· 임상시험을 완료한 참가자 대부분(95%)이 장기 연장(LTE) 연구에 등록했으며, 많은 환자가 1년 이상 치료를 받았다.

다케다는 다중 자산 프랜차이즈를 통해 오렉신 과학 분야를 선도하고 있다. 이 프랜차이즈의 선도 프로그램인 오베포렉스턴은 3상 임상시험을 진행 중인 최초이자 유일한 오렉신 작용제이다. 다케다는 2025년에 임상 3상 시험의 데이터 판독 결과가 나올 것으로 예상하고 있다.

다케다의 수면 각성 장애 오렉신 작용제 소개

다케다는 맞춤형 치료법을 제공하는 다중 자산 프랜차이즈를 통해 오렉신 과학 분야를 개척하고 있다. 오렉신은 수면-각성 주기의 핵심 조절 인자이며 호흡과 신진대사를 포함한 다른 필수 기능에 관여한다. 이 프랜차이즈의 주요 연구 자산인 오베포렉스턴(Oveporexton)(TAK-861)은 미국 식품의약국(FDA)과 중국 국가약품평가센터(Center for Drug Evaluation of China’s National Medical Products Administration)로부터 1형 기면증의 주간과다졸음 치료를 위한 혁신 치료제로 지정받았다. 또한 다케다는 오렉신 뉴로펩타이드 수치가 정상인 환자군과 오렉신 생물학과 관련된 기타 적응증에 대한 오렉신 작용제 개발도 진행 중이다. 여기에는 2형 기면증 및 특발성 과다수면증에 대해 연구 중인 경구용 OX2R 작용제인 TAK-360이 포함되며, 이 약물은 FDA로부터 패스트 트랙 지정을 받았다.

다케다 소개

다케다는 사람들을 위해 더 나은 건강과 세상을 위한 더 밝은 미래를 만드는 데 초점을 맞춘다. 우리는 위장 및 염증, 희귀 질환, 혈장 유래 요법, 종양학, 신경과학 및 백신을 포함한 핵심 치료 및 비즈니스 영역에서 삶을 변혁하는 치료법을 발견하고 제공하는 것을 목표로 한다. 파트너와 함께 역동적이고 다양한 파이프라인을 통해 환자 경험을 개선하고 치료 옵션의 새로운 영역을 개척하는 것이 우리의 목표이다. 선도적인 가치 기반 R&D 중심의 바이오 제약 분야 글로벌 기업으로서 일본에 본사를 두고 있으며, 환자, 사람, 지구에 대한 헌신이라는 신념을 따르고 있다. 약 80개 국가 및 지역에 있는 직원들은 회사의 목적을 추구하며 두 세기 동안 우리를 정의해 온 가치에 뿌리를 내리고 있다. 웹사이트: www.takeda.com

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