샌카를로스, 캘리포니아--(뉴스와이어)--글로벌 종양학 기업인 비원 메디신스(BeOne Medicines Ltd., 나스닥 ONC, 홍콩증권거래소 06160, 상하이증권거래소 688235)는 차세대 임상시험용 BCL2 억제제인 손로토클락스(sonrotoclax)가 B세포 악성종양에서 단독요법 및 병용요법으로 의미 있는 임상적 이점을 입증했다는 새로운 데이터를 발표했다. 이 데이터는 플로리다주 올랜도에서 열린 제67회 미국혈액학회(ASH) 연례 회의 및 박람회에서 공개됐다. 5건의 발표는 재발성/불응성(R/R) 외투세포림프종(MCL) 환자 중 다수의 선행 치료를 받은 환자들의 지속적인 반응, 그리고 치료 경험이 없는(초치료) 만성림프구백혈병(CLL) 환자에서 손로토클락스 기반 병용요법을 통한 깊고 빠르며 지속적인 미세잔존질환(MRD) 미검출 비율을 보여주며, 이 의약품이 표준 치료의 근간이 될 잠재력을 확인했다.

아미트 아가르왈(Amit Agarwal) 비원 혈액학 최고의료책임자(CMO)는 “ASH 2025에서 발표하는 데이터는 차세대 BCL2 억제제로서 손로토클락스에 대해 의료진이 기대할 수 있는 바를 새롭게 정의한다”며 “이번 데이터는 손로토클락스가 다른 치료제들이 실패한 부분에서 성과를 내, R/R CLL과 MCL 모두에서 단독요법으로 깊고 지속적인 반응을 달성했으며 CLL 초치료 환자 대상 병용요법으로 주목할 만큼 빠른 반응 속도를 보였음을 입증한다”고 말했다. 아가르왈 최고의료책임자는 이어 “이러한 결과를 바탕으로 우리는 손로토클락스가 B세포 악성종양의 핵심 치료제가 되어 전 세계 환자들의 치료 결과를 잠재적으로 변화시킬 수 있을 것으로 믿는다”고 덧붙였다.

손로토클락스는 52.4%의 전체반응률(ORR)을 보여주는 데이터를 기반으로 미국에서 R/R MCL에 대해 적응증을 획득하는 최초의 BCL2 억제제가 될 가능성이 있다. (구두 발표: 663, 12월 7일 오후 5시~5시 15분(미국 동부시간))

이 1/2상 글로벌 다기관, 단일군, 공개 라벨 연구(NCT05471843)에서 항CD20 치료와 BTK 억제제 치료 후 320mg 손로토클락스로 치료받은 R/R MCL 환자(n=103)의 독립검토위원회(IRC) 평가 ORR은 52.4%(95% CI, 42.4-62.4)였으며, 완전 관해(CR)율은 15.5%(95% CI, 9.1-24.0)였다. 주목할 점은, MCL의 주요 예후 지표인 TP53 돌연변이 환자를 포함한 고위험 질환 아형 환자에서도 IRC 기준 ORR 효과가 일관되게 나타났다는 것이다. 이 환자군에서 IRC 기준 ORR은 59.1%(95% CI, 36.3-79.3)였다.

추적 관찰 기간 중앙값 14.2개월(범위, 0.3~24.9개월) 시점에서 IRC 기준 반응지속기간(DOR) 중앙값은 15.8개월(95% CI, 7.4개월~NE)이었으며 아직 완전한 성숙에 도달하지 않았다. 반응도달시간(TTR) 중앙값은 1.9개월(범위, 1.6~6.5개월)이었고, 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 6.5개월(95% CI: 4.0~10.4)이었다.

손로토클락스 단독요법 치료는 전반적으로 내약성이 양호했으며 이상반응은 관리 가능했다. 환자의 10% 이상에서 가장 흔하게 나타난 3등급 이상 치료 관련 이상반응(TEAE)은 호중구감소증(19.1%), 감염(16.5%), 폐렴(10.4%)이었다.

이 데이터는 잠재적 가속 승인을 위해 미국 식품의약국(FDA)의 우선 심사 중이다.

마이클 왕(Michael Wang M.D.) 텍사스대학교 MD 앤더슨 암센터(MD Anderson Cancer Center) 림프종·골수종학과 교수이자 이번 연구의 발표 저자는 “BTK 억제제 치료 후 재발성 또는 불응성 외투세포림프종에서 깊고 지속적인 반응을 달성하는 것은 오랫동안 어려운 과제였다”며 “이번 분석에서 손로토클락스 단독요법은 고위험 질환 환자를 포함해 다수의 선행 치료를 받은 환자들에서 의미 있고 지속적인 반응을 입증했다. 이러한 결과는 매우 고무적이며, 이 차세대 BCL2 억제제가 치료 옵션이 제한된 환자들의 치료 결과를 개선하는 데 중추적인 역할을 할 수 있음을 시사한다”고 말했다.

손로토클락스 병용요법, 독보적인 uMRD 비율과 기존 옵션 대비 현저히 우수한 반응 속도로 빠른 효능 입증

BGB-11417-101(NCT04277637)은 B세포 악성종양 환자를 대상으로 진행 중인 1/1b상 용량 증량/확장 연구이다. ASH에서 발표된 결과는 치료 경험이 없는(초치료) CLL/소림프구림프종(SLL) 환자에서 손로토클락스 병용요법 데이터를 보여준다. 주요 내용은 다음과 같다.

·손로토클락스 + 자누브루티닙(zanubrutinib, 포스터 발표: 3891)

-유효성 평가 가능 환자 135명에서 ORR은 100%였으며, 320mg 코호트에서 완전 관해/불완전 혈구 회복을 동반한 완전 관해(CR/CRi)는 55%였다. TTR 중앙값은 2.6개월(범위, 1.5~10.8개월)이었다.

-병용 치료 48주 시점에서 320mg 코호트의 uMRD4 비율은 91%였으며, uMRD 비율은 시간이 지남에 따라 계속 증가해 96주까지 환자의 98%가 uMRD4를 달성했다.

-병용 치료 시작부터 uMRD4까지의 시간 중앙값은 4.5개월이었다.

-추적 관찰 기간 중앙값 30.9개월 시점에서 치료를 선택적으로 중단한 환자 40%(34명)를 포함해 320mg 코호트에서 진행 사건은 관찰되지 않았다.

-병용요법은 전반적으로 내약성이 양호했으며, 사망으로 이어진 TEAE나 임상적 또는 검사상 종양용해증후군(TLS)은 없었다.

·손로토클락스 + 오비누투주맙(obinutuzumab, 구두 발표: 793)

-320mg 유효성 평가 가능 코호트(n=30)에서 ORR은 93%였으며, CR/CRi는 환자의 43%에서 나타났다.

-320mg 코호트에서 손로토클락스 목표 용량 도달부터 uMRD까지의 시간 중앙값은 2.3개월(범위, 1.4~5.6개월)이었다.

-병용요법은 전반적으로 내약성이 양호했으며, TEAE로 인한 손로토클락스 중단이나 사망은 없었다.

-업데이트된 유효성 및 안전성 데이터는 12월 8일 월요일 오전 10시 30분~10시 45분(미국 동부시간)에 발표될 예정이다.

·손로토클락스 + 자누브루티닙 + 오비누투주맙 (포스터 발표: 3890)

-유효성 평가 가능 환자 15명에서 ORR은 100%였으며, CR/CRi율은 40%였다.

-MRD 평가 가능 환자(n=10) 중 100%가 uMRD4를 달성하고, 프로토콜에 따라 치료를 의무적으로 중단했으며, 관해 상태를 유지하고 있다. 환자의 80%가 uMRD6을 달성했다.

-추적 관찰 기간 중앙값 약 18.0개월 시점에서 PFS 사건은 발생하지 않았다.

-병용요법은 전반적으로 내약성이 양호했으며, TEAE로 인한 사망이나 연구 약물 중단은 관찰되지 않았다.

손로토클락스 단독요법, R/R CLL/SLL 환자에서 IRC 기준 ORR 76%, CR/CRi 19% 달성하며 빠르고 깊은 반응 입증(포스터 발표: 5666)

BGB-11417-202(NCT05479994)는 다수의 선행 치료를 받은 R/R CLL/SLL 환자 100명을 대상으로 손로토클락스의 유효성과 안전성을 평가하는 공개 라벨 2상 허가 목적(potential registrational) 연구이다. 추적 관찰 기간 중앙값 14.4개월(범위, 0.2~27.5개월) 시점의 1차 분석 결과는 다음과 같다.

·IGHV 비돌연변이, del(17p) 및/또는 TP53 돌연변이, BTK 돌연변이 환자에서 유사한 ORR 및 CR(완전 관해) 반응이 관찰됐다. TTR 중앙값은 3.7개월(범위, 1.3~11.1개월)이었다.

·최고 혈액 uMRD 비율은 49.0%(n=49/100)였다. 혈액 uMRD4까지의 시간 중앙값은 5.8개월(범위, 3~12개월)이었다.

·손로토클락스 단독요법은 내약성이 양호했으며, 독성은 관리 가능했고 임상적 TLS는 발생하지 않았다.

·초록의 업데이트된 데이터는 12월 8일 월요일 오후 6시~8시(미국 동부시간)에 발표될 예정이다. 또한 이 데이터는 잠재적 가속 승인을 위해 중국 국가약품감독관리국(NMPA)의 심사 중이다.

2025 ASH 연례 회의 및 박람회 참가에 대한 자세한 정보는 회의 허브 congress.beonemedicines.com에서 확인할 수 있다.

맨틀 세포 림프종 소개

맨틀 세포 림프종(MCL)은 림프절의 맨틀 영역에 위치한 B 세포에서 발생하는 공격성 B 세포 비호지킨 림프종(NHL)[1]의 드문 하위 유형이다. MCL은 전 세계 모든 NHL 사례의 약 5%를 차지하며[2] 약 2만8000명의 사람들[3]에게 영향을 미친다. MCL은 종종 진행된 단계에서 진단되며[4] 거의 모든 MCL 환자는 결국 불응성 또는 재발성(R/R) 질환이 발생하게 된다.[5] MCL의 5년 생존율은 약 50%로 새로운 치료 옵션에 대한 긴급한 필요성을 반영한다.[6]

만성림프구백혈병 소개

만성림프구백혈병(CLL)은 성인의 생명을 위협하는 암이다. 비정상적인 백혈병 B림프구(백혈구의 일종)가 골수에서 발생해 말초혈액, 골수, 림프조직으로 퍼지는 성숙 B세포 악성종양의 한 유형이다.[7], [8] CLL은 성인에서 가장 흔한 유형의 백혈병으로 신규 사례의 약 3분의 1을 차지한다.[2], [9]

손로토클락스(BGB-11417) 소개

손로토클락스는 차세대이자 잠재적으로 동종 최고 수준의 임상 시험용 B세포 림프종 2(BCL2) 억제제로, 독특한 약동학 및 약리학적 프로필을 가지고 있다. 초기 약물 개발 과정에서의 실험실 연구는 손로토클락스는 반감기가 짧고 축적이 없는 매우 강력하고 특이적인 BCL2 억제제임을 보여주었다. 손로토클락스는 다양한 B세포 악성 종양에서 유망한 임상 효과를 보였으며, 단독요법으로 그리고 부르킨사를 포함한 다른 치료제와 단독 요법으로 개발 중이다. 특히 초기 임상시험에서 손로토클락스 + 부르킨사는 치료에 경험이 없는 CLL 환자에서 빠르고 전례 없는 검출 불가능한 최소 잔존질환(uMRD)을 입증했다. 현재까지 2200명 이상의 환자가 광범위한 손로토클락스 글로벌 개발 프로그램에 등록되었다.

미국 식품의약국(FDA)은 재발성 또는 불응성(R/R) 맨틀세포 림프종(MCL)이 있는 성인 환자 치료를 위해 손로토클락스에 대한 혁신신약지정(Breakthrough Therapy Designation, BTD)을 부여했다. 또한, FDA는 손로토클락스에 MCL 및 발덴스트룀 거대글로불린혈증에 패스트 트랙 지정(Fast Track Designation)과 MCL, WM, 다발성 골수종(MM) 및 급성 골수성 백혈병 및 골수이형성증후군이 있는 성인 환자 치료를 위해 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 부여했다.

이 보도자료에 제공된 정보는 전 세계 독자를 대상으로 한다.

비원 소개

비원 메디신스는 전 세계 암 환자들에게 보다 접근성이 높은 혁신적인 치료제를 발견하고 개발하는, 스위스에 주소를 둔 글로벌 종양학 기업이다. 혈액학과 고형 종양을 아우르는 포트폴리오를 가지고 있는 비원은 내부 역량과 협력을 통해 다양한 새로운 치료제 파이프라인 개발을 가속화하고 있다. 6개 대륙에 걸쳐 약 12,000명의 동료로 구성된 글로벌 팀이 성장하고 있는 이 회사는 의약품을 필요로 하는 훨씬 더 많은 환자의 의약품 접근성을 근본적으로 개선하기 위해 최선을 다하고 있다.

비원에 대해 자세히 알아보려면 www.beonemedicines.com을 방문하고 링크드인, 엑스, 페이스북 및 인스타그램 에서 비원을 팔로우하면 된다.

미래예측진술

이 보도자료에는 1995년 증권민사소송개혁법(Private Securities Litigation Reform Act of 1995) 및 기타 연방증권법의 의미 내에서 미래예측진술이 포함되어 있다. 여기에는 △손로토클락스의 잠재적 이점 △손로토클락스의 임상 개발·규제 마일스톤·제출 및 승인에 대한 비원의 기대 △‘비원 소개’ 제목 하의 비원의 계획, 헌신, 포부 및 목표에 관한 진술이 포함된다. 실제 결과는 다양한 중요 요인의 결과로 미래예측진술에 명시된 것과 중대하게 다를 수 있다. 이러한 요인에는 △비원의 약물 후보의 효능 및 안전성을 입증할 수 있는 능력 △약물 후보의 임상 결과가 추가 개발 또는 시판 승인을 뒷받침하지 못하는 경우 △임상시험의 개시, 시기 및 진행과 시판 승인에 영향을 미칠 수 있는 규제 당국의 조치 △승인된 경우 시판 의약품 및 약물 후보(승인 시)에 대한 상업적 성공을 달성하는 비원의 능력 △의약품 및 기술에 대한 지식재산권 보호를 획득하고 유지할 수 있는 비원의 능력 △약물 개발·제조·상업화 및 기타 서비스 수행을 위한 제3자 의존 △규제 승인 획득 및 의약품 상업화에 대한 비원의 제한된 경험 △운영을 위한 추가 자금 확보 및 약물 후보 개발 완료와 수익성 달성 및 유지 능력 △비원의 최근 분기 보고서(Form 10-Q)의 ‘위험 요인’ 섹션에서 더 자세히 논의된 위험과 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 비원의 후속 서류에서의 잠재적 위험·불확실성 및 기타 중요 요인에 대한 논의 등이 포함된다. 이 보도자료의 모든 정보는 본 보도자료 날짜를 기준으로 하며, 비원은 법률에서 요구하지 않는 한 해당 정보를 업데이트할 의무가 없다.

비원 미디어 리소스는 뉴스룸에서 이용할 수 있다.

[1] 자인, P.(Jain, P.) 및 왕, M.L.(Wang, M. L.) (2022). 외투세포림프종: 진단, 위험 계층화 및 임상 관리에 대한 2022년 업데이트(Mantle cell lymphoma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and clinical management). American Journal of Hematology, 97(5), 638-656. https://doi.org/10.1002/ajh.26523

[2] 펠레이, J.(Ferlay, J.) 외 (2024). 세계암관측소: 비호지킨림프종(Global Cancer Observatory: Non-Hodgkin Lymphoma). 국제암연구소(International Agency for Research on Cancer). https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf

[3] 지역사회암센터협회(Association of Community Cancer Centers). 재발성/불응성 외투세포림프종(Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma). https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl

[4] 첸치니, E.(Cencini, E.) 외 (2024). 외투세포림프종 환자의 생존 결과: 15년간의 후향적 실생활 연구(Survival outcomes of patients with mantle cell lymphoma: A retrospective, 15-year, real-life study). Hematology Reports, 16(1), 50-62.https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006

[5] 버카트, M.(Burkart, M.) 및 카르말리, R.(Karmali R.) (2022). 재발성/불응성 외투세포림프종: BTK 억제제를 넘어서(Relapsed/refractory mantle cell lymphoma: Beyond BTK inhibitors). Journal of Personalized Medicine, 12(3), 376.https://doi.org/10.3390/jpm12030376

[6] 클리블랜드 클리닉(Cleveland Clinic). (2023). 외투세포림프종(Mantle cell lymphoma). https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma

[7] 미국국립암연구소(National Cancer Institute). 만성림프구백혈병 치료(PDQ)-환자 버전(Chronic Lymphocytic Leukemia Treatment (PDQ)-Patient Version). 2024년 11월 접속. https://www.cancer.gov/types/leukemia/hp/cll-treatment-pdq.

[8] 미국암학회(American Cancer Society). 만성림프구백혈병이란 무엇인가?(What is Chronic Lymphocytic Leukemia?) 2018년 5월 10일 업데이트. 2024년 11월 접속. https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/about/what-is-cll.html.

[9] 미국암학회. 만성림프구백혈병 주요 통계(Key Statistics for Chronic Lymphocytic Leukemia). 2024년 7월 1일 업데이트. 2024년 11월 접속. https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/about/key-statistics.html.

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